p.202 抽出テキスト

れた(Skysona ®,Blue Bird Bio 社).しかし翌年,治験参加69 名中3 名で骨髄異形成症候群が判明,申請中の米国食品衛生局(FDA)でclinical hold となった.審議の結果2022 年6 月,造血幹細胞移植のドナーがいない患者に関しては有効性が危険性を上回るとして米国でも条件付き承認された.その後2024 年の報告では治験参加者の骨髄異形成症候群が増加しその原因究明が急がれているが8, 9), FDA による承認および販売は続行されている.現在米国の添付文書での適応は4 ~17 歳の男性の早期大脳型ALD(neurologic function score(NFS)≤1,LS0.5-9)とされ10),治療後1 年間は年2 回,その後は年1 回,悪性化の兆候等のないことを確認する血液検査を実施することが推奨されている.なお本製品は日本では2025 年7 月時点で薬事承認されていない.文献1)  遺伝子治療臨床研究に関する指針 文部科学省・厚生労働省 平成26 年一

部改訂https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-10600000-Daijinkanboukousei

kagakuka/sisin.pdf 2)  Howe SJ, Mansour MR, Schwarz-waelder K, et al: Insertional mutagenesis

combined with acquired somatic mutations causes leukemogenesis following gene therapy of SCID-X1 patients. J Clin Invest 2008; 118: 3143-3150. 3)  Braun CJ, Boztug K, Paruzynski A, et al: Gene therapy for Wiskott-Aldrich

syndrome--long-term efficacy and genotoxicity. Sci Transl Med 2014; 6: 227ra33. 4)  Naldini L. Ex vivo gene transfer and correction for cell-based therapies. Nat Rev

Genet 2011; 12:301-315. 5)  Zhu J, Eichler F, Biffi A, et al. The Changing Face of Adrenoleukodystrophy. Endocr

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cerebral adrenoleukodystrophy. N Engl J Med 2017; 377: 1630-1638. 8)  Duncan CN, Bledsoe JR, Grzywacz B, et al: Hematologic cancer after gene therapy

for cerebral adrenoleukodystrophy. N Engl J Med 2024; 391: 1287-1301. 9)  Eichler F, Duncan CN, Musolino PL, et al: Lentiviral gene therapy for cerebral

adrenoleukodystrophy. N Engl J Med 2024; 391: 1302-1312. 10)  TRANSFORMING LIVES THROUGH CURATIVE THERAPIES:https://www.

bluebirdbio.com/our-therapies