p.189 抽出テキスト

非一貫性その他の

まとめロレンツォオイル投与開始時にMRI 所見で異常が認められる患者では,所見が悪化した例がほとんどであり,改善が認められた例はない.非一貫性:なし(0)コメント評価されている症例数が少なく,比較試験もないため,正確な評価は困難であり,エビデンスレベルは低い.

04 副腎不全の進行の抑制

非直接性のまとめそれぞれの研究が,対象患者(有症状男性患者,未発症の男性患者,未発症女性ヘテロ),患者の病型(ALD,AMN),介入内容,介入期間,アウトカムの評価法のばらつき大きい.非直接性: 高い(-2)

バイアスリスクの

まとめ単一施設での観察研究での評価であり,評価された症例数も少なく,バイアスリスクは高い.

バイアスリスク: とても深刻なリスク(-2)

非一貫性その他の

まとめロレンツォオイル投与後に,副腎不全の状態は不変,あるいは進行したとの報告はある

が,改善した報告はない.非一貫性:なし(0)

コメント報告例が非常に少なく,エビデンスレベルは低い.

SR レポート

CQ3-1 ロレンツォオイルは血中極長鎖飽和脂肪酸を低下させるか?:益

ロレンツォオイル投与による血中極長鎖脂肪酸の変化を検討した報告は13 編あり1-13),単一施設でのオープンラベル試験,あるいは後ろ向き観察研究のみで,比較試験で検討したものはなくバイアスリスクは高いと考えらえた1-13).対象は,脂肪制限を併用している報告と,極長鎖脂肪酸制限を併用している報告があり,非直接性は高いと考えられた.全ての検討において,血漿中C26:0,あるいはC26:0 / C22:0 比で検討しており,全ての文献でロレンツォオイル投与により血中極長鎖脂肪酸は低下したと報告しており,非一貫性は認められなかった.

CQ3-2 ロレンツォオイルは中枢神経障害の進行を抑制させるか神経学的予後を

改善するか?:益ロレンツォオイルによる中枢神経障害の影響を検討した報告は11 編あった1-8, 10, 11, 14).

10 例以上の未発症患者に対してロレンツォオイルの効果を検討した報告は3編あった6, 10, 11).この3 編では対象は50 例以上あったが,対象に小児大脳型の家系,アジソン型の家系が混在していること,介入の内容(脂肪制限あるいは極長鎖脂肪酸制限の併用)に統一性がなく,非直接性は高いと考えられた.また,単一施設でのオープンラベル試験であること,未発症者の病型を予測することは不可能で予後の均一性が著しく低いことから,バイアスリスク,非一貫性とも非常に高いと考えられた.