p.182 抽出テキスト

基準6 効果のバランス 望ましい効果と望ましくない効果のバランスは介入もしくは比較対照を支持するか?判断リサーチエビデンス追加的考察

○ 比較対象が優れている○ 比較対象がおそらく優れている○ 介入も比較対照もいずれも支持しない○ おそらく介入が優れている●介入が優れている○さまざま○分からない成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する発症早期のHSCT は,症状の進行停止が期待できる.特に本邦からの報告では重度の合併症が少なく,益に対して,害は少ないと考える.前処置や造血幹細胞の種類で,害の頻度が異なる可能性がある.移植関連または病状の進行で死亡した8 例のうち,移植時EDSS が6 点以上の症例は5 例(62.5%)である一方,移植後

も生存していた26 例のうち,移植時EDSS が6 点以上の症例は,8 例(30.8%)であり,特に発症早期に移植を施行した場合は予後も良好と考える.

基準7 費用対効果 その介入の費用対効果は介入または比較対照のどちらが優れているか?判断リサーチエビデンス追加的考察○ 比較対照の費用対効

果がよい○ 比較対照の費用対効

果がおそらくよい○ 介入も比較対照もい

ずれも支持しない○ 介入の費用対効果が

おそらくよい○ 介入の費用対効果が

よい○ さまざま● 採用研究なし評価未実施HSCT を実施した場合,入院

期間の移植費用は300 万円前後である.ただし患者ごとに費用は大きく異なる.患者は高額療養費制度により,高額療養費の払い戻しを受けることができる.未施行例に対しての長期にわたる医療,介護の費用も大きいと考えられる.

基準8 必要資源量 資源利用はどの程度大きいか??判断リサーチエビデンス追加的考察

○大きな増加○中等度の増加● 無視できるほどの増加や減少○中等度の減少○大きな減少○さまざま○分からない成人領域において,主要対象疾患である白血病に対す

る移植数は1991 年から2021 年までで47,827 例が施行されている(日本造血細胞移植データセンター / 日本造血・免疫細胞療法学会 日本における造血細胞移植. 2022 年度全国調査報告書http://www.jdchct.or.jp/data/ report/2022/).一方で,成人大脳型/ 小脳・脳幹型副腎白質ジストロフィーに対するHSCT は,2008 年から2018 年の間で12 例であり,移植例の増加が医療資源の不足や枯渇に繋がる可能性は否定できる.血液疾患でも一般的に行われ

ている手法で,施行可能であると考える.

基準9 容認性 この選択肢は重要な利害関係者にとって妥当なものか?判断リサーチエビデンス追加的考察○いいえ○おそらく,いいえ○おそらく,はい●はい○さまざま○分からない成人大脳型副腎白質ジストロフィーの症状の進行が停止することで,家族の負担も減る可能性があり,重要な利害関係者にとっても妥当と考える.本邦では,症状詳記を記載し,保険診療で実施可能できる点からも妥当と考える.