p.181 抽出テキスト

基準3 望ましくない効果 予期される望ましくない効果はどの程度のものか?判断リサーチエビデンス追加的考察

○大きい○中●小さい○わずか○さまざま○分からないアウトカム介入群

HSCT の合併症,有害事象73.5%(25/34)移植関連死11.8%(4/34)前処置,使用した造血幹細胞の違いが合併症,有害事象,移植関連死の頻度に影響している可能性はあると考える.移植関連または病状の進行で死亡した8 例のうち,移植時Expanded disability status scale (EDSS)が6 点以上の症例は5

例(62.5%)である一方,移植後も生存していた26 例のうち,移植時EDSS が6 点以上の症例は,8 例(30.8%)であり,特に発症早期に移植を施行した場合は予後も良好と考える.

基準4 エビデンスの確実性 効果に関する全体的なエビデンスの確実性はどの程度か?判断リサーチエビデンス追加的考察

○非常に弱い○弱●中○強○採用研究なし関心のある主要アウトカムの相対的な重要性や価値

アウトカム相対的な

重要性エビデンスの

確実性

生存重要中(B)神経学的予後の改善重要弱(C)神経症状の進行停止重要中(B) ADL の改善重要弱(C)造血幹細胞の合併症,有害事象重要中(B)移植関連死重要弱(C) 4 報の総体として3 報に対照

がないことから,観察研究で標準的なC にとどめざるを得ないと評価する一方で,生存,神経症状の進行停止は「介入による大きな効果」があると判断され,また,HSCT の合併症,有害事象はよく知られている事象で中(B)と評価をすることとした.

基準5 価値観 人々が主要なアウトカムをどの程度重視するかについて重要な不確実性やばらつきはあるか?判断リサーチエビデンス追加的考察○ 重要な不確実性またはばらつきあり○ 重要な不確実性またはばらつきの可能性あり○ 重要な不確実性またはばらつきは恐らくなし● 重要な不確実性またはばらつきはなし成人大脳型副腎白質ジストロフィーは,治療なしには数年で寝たきりとなり,死亡してしまい,成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対して,症状の進行停止の

可能性がある治療法は,HSCT が唯一となるため主要なアウトカムを重視するかについての重要な不確実性,ばらつきは少ないと考える.症状の進行を停止させること

については,医療従事者のみならず,一般市民の共有できる価値観でありばらつきはないと考える.