p.180 抽出テキスト

【RC-7 EtD フレームワーク】

CQ:成人大脳型に対する造血幹細胞移植は有効か?集団成人大脳型副腎白質ジストロフィー介入造血幹細胞移植比較対照無治療主要なアウトカム生存,神経症状の改善,進行停止,ADL の改善,造血幹細胞移植の合併症,有害事象,移植関連死セッティング造血幹細胞移植が可能な医療体制が確立された地域視点individual perspective背景成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する治療利益相反なし

評価基準1 問題 この問題は優先事項か?判断リサーチエビデンス追加的考察○いいえ○おそらく,いいえ○おそらく,はい●はい○さまざま○分からない成人大脳型副腎白質ジストロフィーは,進行性に大脳

の炎症性脱髄を認め,予後不良である.症状の進行停止に有効な可能性がある唯一の治療法である造血幹細胞移植(HSCT)の効果を検討する必要があると考える.本邦でもHSCT が施行されて

おり,臨床的疑問として優先されるべきと考える.国内の実施例13 例のうち,4 例は小脳・脳幹型を対象としている.

基準2 望ましい効果 予期される望ましい効果はどの程度のものか?判断リサーチエビデンス追加的考察

○わずか○小さい○中●大きい○さまざま○分からないアウト

カム介入群対照群相対

リスク95 %

信頼区間

生存76.5%

(26/34) 25%

(2/8) 3.0588 0.9079-

10.3055 神経学的

予後の改善35.3%

(12/34) 0%

(0/8) ∞

神経症状の進行停止70.6% (24/34) 0% (0/8) ∞ ADL の

改善26.5% (9/34) 0% (0/8) ∞ HSCT による,移植後の生存

率,症状の進行停止に対する効果は高いと考える.