p.176 抽出テキスト

含まれており2, 3),これを除外すればHSCT の生存への貢献度は極めて高いと判断される.4 編の報告を併せると34 症例中26 症例(76.5%)でHSCT 後生存しており,一方で,対照群では,8 症例中2 症例(25%)の生存にとどまる.以上より,未施行の場合に比べて,HSCT を行うことで生存率は上昇すると考える(エビデンスの強さ: 中(B)).

CQ2-2 成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植は神経学的

予後を改善させるか?:益成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植(HSCT)の神経学的予後を検討した報告は4 編あり1-4),そのうち,1 つの報告は,対照群がある前向き観察研究であるが4),症例群と対照群でマッチング,また,盲検化はしていない.別の2 つの報告は,症例群のみの後ろ向き観察研究で(この2 つの報告のうち8 症例は同一症例であった) 2, 3),残りの1 つの報告は1 症例の症例報告であった1).そのためバイアスリスクは高いと考えられた.それぞれの研究で,介入方法はいずれもHSCT であった.いずれも神経予後の改善・増悪に対するアウトカムの記載はあり,対象患者はいずれの報告でもHSCT 時は18 歳以上の症例,対照群がある前向き観察研究の報告では,12 例中,4 例が小脳・脳幹型に対してのHSCT であり,未治療群8 例中1 例が小脳・脳幹型であった4).以上より,非直接性は中 / 疑いと考えられた.全ての報告において介入による説明できない神経学的予後の差は低いと考え,非一貫性はなしとした.4 編の報告を併せると34 症例中12 症例(35.3%)でHSCT 後,部分的ではあるが神経学低所見の改善を認めている.一方で,対照群では,8 症例の中で,大脳病変出現後,神経予後の改善を認めた症例は存在しなかった.HSCT により神経症状の部分的な改善を認める症例もあると考える(エビデンスの強さ:弱(C)).

CQ2-3 成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植は神経症状

の進行を停止させるか?:益成人大脳型副腎白質ジストロフィーに対する造血幹細胞移植(HSCT)後の神経症状の進行停止について検討した報告は4 編あり1-4),そのうち,1 つの報告は,対照群がある前向き観察研究であるが4),症例群と対照群でマッチング,また,盲検化はしていない.別の2 つの報告は,症例群のみの後ろ向き観察研究で(この2 つの報告の内8 症例は同一症例であった) 2, 3),残りの1 つの報告は1 症例の症例報告であった1).そのためバイアスリスクは高いと考えられた.それぞれの研究で,介入方法はいずれもHSCT であった.いずれもHSCT 後の神経症状の進行・停止に対するアウトカムの記載はあり,対象患者はいずれの報告でもHSCT 時は18 歳以上の症例,対照群がある前向き観察研究の報告では,12 例中, 4 例が小脳・脳幹型に対してのHSCT であり,未治療群8 例中1 例が小脳・脳幹型であった4).以上より,非直接性は中 / 疑いと考えられた.全ての報告において介入による説明できない神経症状の進行の差は低いと考え,非一貫性はなしと